決策主力編輯：盧祥勇
去年，全球制藥巨頭諾華集團(tuán) Novartis 推出了一款新藥“Zolgensma”，該藥可用來(lái)治療罕見(jiàn)遺傳病——脊髓性肌肉萎縮癥 SMA ，在美國(guó)上市時(shí)一劑就要210萬(wàn)美元 約合1448萬(wàn)元人民幣 ，被媒體稱(chēng)為有史以來(lái)最昂貴的藥物。該藥物在其他地區(qū)的價(jià)格備受關(guān)注。
5月13日，據(jù)共同社消息，日本厚生勞動(dòng)省決定，將“Zolgensma”列為公共醫(yī)療保險(xiǎn)適用對(duì)象，藥價(jià)為1.6707億日元 約合人民幣1102萬(wàn)元 。對(duì)于等待治療的患者與家屬而言這是喜訊。
“全球最貴藥物”被日本納入醫(yī)保
據(jù)報(bào)道，日本厚生勞動(dòng)省13日決定，將疑難病癥脊髓性肌肉萎縮癥的基因治療藥“Zolgensma”列為公共醫(yī)療保險(xiǎn)適用對(duì)象，藥價(jià)為1.6707億日元 約合人民幣1102萬(wàn)元 。用藥對(duì)象為未滿2歲的患者。雖然只需使用一次即完成治療，但這是醫(yī)保適用藥的日本國(guó)內(nèi)最高價(jià)格。最快20日適用。
此前日本的最高藥價(jià)是去年5月適用醫(yī)保、被寄望有效治療部分白血病與惡性淋巴瘤的藥物“kymriah”，為3349萬(wàn)日元。
脊髓性肌肉萎縮癥 SMA 是最常見(jiàn)的致死性神經(jīng)肌肉疾病之一，也是導(dǎo)致嬰兒死亡的頭號(hào)遺傳病因，由單基因運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因SMN1缺陷引起。每10000名新生兒中就有一人受此影響，其中90%的患病嬰兒活不過(guò)2歲。

雖然SMA病因明確，但一直以來(lái)現(xiàn)有的任何醫(yī)學(xué)手段對(duì)此都無(wú)計(jì)可施、無(wú)藥可醫(yī)。但也正因致病基因明確，近些年來(lái)基因治療技術(shù)的發(fā)展，為該類(lèi)疾病帶來(lái)了希望。諾華公司曾介紹，所有接受試驗(yàn)治療的兒童都還活著，許多兒童能夠坐下來(lái)、翻滾、爬行、玩耍，有些還能走路。
Zolgensma通過(guò)靜脈注射導(dǎo)入正?；?，爭(zhēng)取恢復(fù)運(yùn)動(dòng)功能。諾華預(yù)計(jì)每年有25人使用，銷(xiāo)售額達(dá)42億日元。
共同社稱(chēng)，未滿2歲患者的公共保險(xiǎn)醫(yī)療費(fèi)窗口自付比例為2成。由于日本中央及地方政府有補(bǔ)貼制度，事實(shí)上幾乎無(wú)需自費(fèi)。
天價(jià)藥曾引發(fā)巨大爭(zhēng)議
基因療法通過(guò)將有效基因?qū)肴梭w，來(lái)治療因基因缺陷導(dǎo)致的疾病。Zolgensma所治療的脊髓性肌萎縮癥，就是一種因患者缺乏控制肌肉的關(guān)鍵基因而引發(fā)的疾病。
Zolgensma療法的使用標(biāo)志著SMA治療史上的重要突破，相比此前每四個(gè)月就需要注射一次的首款SMA藥物——諾西那生鈉注射液 Spinraza ，Zolgensma僅需靜脈輸注一次便可達(dá)到治療效果。
公開(kāi)資料顯示，在美國(guó)每年大約有450至500名嬰兒患有SMA。不過(guò)，諾華這款藥高達(dá)210萬(wàn)美元的定價(jià)，有人質(zhì)疑，制藥公司是以孩子的生命做要挾。
彭博社在去年5月30日的一篇報(bào)道中指出，Zolgensma在美國(guó)引發(fā)了兩種截然不同的反應(yīng)：批評(píng)人士認(rèn)為，這是一種定價(jià)失控的行為；而另一邊，也有支持者說(shuō)，諾華找到了治愈這種罕見(jiàn)疾病的方法，可以拯救絕望的家庭。
對(duì)于社會(huì)和輿論的質(zhì)疑，諾華公司CEO認(rèn)為：“那些批評(píng)者并沒(méi)有真正思考我們的醫(yī)療系統(tǒng)怎么運(yùn)作的。我們給病人做移植手術(shù)，每個(gè)病人要花300萬(wàn)到500萬(wàn)美元，但是效果遠(yuǎn)不如這些藥物?！痹揅EO表示，如果這種療法只進(jìn)行一次，費(fèi)用比目前的療法都要便宜。

藥物定價(jià)的難點(diǎn)在于如何達(dá)成定價(jià)共識(shí)。目前常見(jiàn)的定價(jià)方法為“成本效益”定價(jià)法，即為患者每一年的健康生活估算一定效益，然后通過(guò)計(jì)算藥物帶來(lái)的總效益來(lái)進(jìn)行藥物定價(jià)。
但為患者的健康生活進(jìn)行估值非常困難。諾華認(rèn)為Zolgensma的“成本效益”在400萬(wàn)至500萬(wàn)美元之間。但非營(yíng)利組織臨床與經(jīng)濟(jì)評(píng)論研究所的分析認(rèn)為，Zolgensma的“成本效益”應(yīng)該不超過(guò)150萬(wàn)美元。兩者估值之所以相差懸殊，是因?yàn)橹Z華給患者每一年健康生活的估值更高。
美國(guó)健康保險(xiǎn)計(jì)劃聯(lián)合會(huì)發(fā)言人凱瑟琳·唐納森認(rèn)為，定價(jià)的確是一個(gè)問(wèn)題，因?yàn)闆](méi)人能負(fù)擔(dān)得起的藥物就毫無(wú)用處了。而和定價(jià)相伴的另一個(gè)問(wèn)題就是保險(xiǎn)，隨著未來(lái)更多基因療法進(jìn)入市場(chǎng)，動(dòng)輒數(shù)百萬(wàn)美元的治療費(fèi)用對(duì)保險(xiǎn)公司來(lái)說(shuō)是難以承受的。
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